# Рафаэль Тауншенд: «РНК — это новая граница дизайна лекарств» Источник: https://www.youtube.com/watch?v=Ai80EsztnhE Канал: Eye on AI Опубликовано: 07.08.2024 --- ## Искусственный интеллект и РНК-технологии: как Atomic AI меняет подход к разработке лекарств [[JUMP:00:18]] Современная биофармацевтика переживает тектонический сдвиг: ученые переходят от попыток «нащупать» лекарства вслепую к рациональному дизайну препаратов на основе 3D-моделирования молекул. Рафаэль Тауншенд, основатель и генеральный директор Atomic AI, в интервью Eye on AI объяснил, почему РНК — «темная лошадка» биологии — становится главным фокусом для борьбы с ранее неизлечимыми заболеваниями, такими как рак и нейродегенеративные болезни. ### 🧬 Новая роль РНК в медицине [[JUMP:05:21]] Долгое время в биологии доминировала концепция, согласно которой РНК была лишь посредником, передающим инструкции от ДНК к белкам — «рабочим лошадкам» клетки. Однако, по словам Тауншенда, эта картина неполна. В геноме человека лишь 1–2% последовательностей кодируют белки, тогда как около 80% преобразуется в РНК. * **РНК-мир:** Существует гипотеза, что на заре жизни РНК выполняла функции и хранения информации, и катализа химических реакций. * **Проблема «неизлечимости»:** Большинство современных лекарств нацелены на белки. Однако многие белки, участвующие в развитии болезней, например c-MYC (вовлечен в 75% случаев рака), имеют «беспорядочную» структуру — они не имеют устойчивых карманов, к которым могли бы присоединиться лекарственные молекулы. * **Смена стратегии:** Вместо воздействия на белок Atomic AI предлагает воздействовать на РНК, которая кодирует его. Это расширяет «поверхность атаки» для терапии. ### 📐 Форма определяет функцию [[JUMP:08:08]] Фундаментальный принцип биологии гласит: структура определяет функцию. Рафаэль Тауншенд сравнивает молекулу с велосипедом: если детали конструкции расположены неправильно, велосипед не поедет. Понимание 3D-формы РНК позволяет ученым перейти от фенотипического скрининга (метод «бросания предметов в стену» в надежде, что что-то прилипнет) к рациональному дизайну лекарств. * **Стабильность вакцин:** В контексте мРНК-вакцин против COVID-19 структурная стабильность молекулы критически важна для решения проблемы «холодовой цепи». * **Избирательность:** Определение точных карманов в РНК позволяет создавать малые молекулы, которые связываются только с нужной целью, не затрагивая остальные компоненты организма. ### 🤖 AI как драйвер открытий [[JUMP:28:16]] Традиционные методы определения структуры молекул, такие как рентгеновская кристаллография или криоэлектронная микроскопия, могут занимать месяцы или годы и стоить миллионы долларов. * **ATOM-1:** Это РНК-фундаментальная модель компании, использующая архитектуру трансформеров — ту же технологию, что лежит в основе ChatGPT. * **Virtuous Cycle (Добродетельный цикл):** Atomic AI объединяет «сухую» лабораторию (AI-моделирование) с собственной «мокрой» лабораторией. Экспериментальные данные, полученные на больших выборках РНК, используются для дообучения нейросети, что позволяет ей делать всё более точные предсказания. * **Сбор данных:** Поскольку РНК можно секвенировать с помощью технологий ДНК-секвенирования (стоимость которых резко упала), компания может измерять свойства десятков миллионов РНК параллельно. ### 💊 Путь к терапии [[JUMP:42:43]] Atomic AI фокусируется на малых молекулах, которые можно принимать перорально (в виде таблеток), что делает их более доступными для пациентов по сравнению с инъекционными или хирургическими методами доставки. * **Стадия разработки:** На текущий момент компания вышла за пределы лабораторных тестов на клетках и начала испытания на животных. * **Результаты моделирования:** Если во время публикации первой научной работы компании (конец 2021 г.) точность структур была относительно низкой, то сейчас более 50% предсказываемых моделей достаточно точны для рационального дизайна препаратов. ### 🌐 Будущее отрасли [[JUMP:56:46]] Тауншенд уверен, что мы приближаемся к «ChatGPT-моменту» в биотехнологиях. Несмотря на общий спад инвестиций в биотех-сектор после пандемии, применение ИИ в этой области остается самой перспективной «яркой точкой». * **Вычислительные мощности:** Для обучения моделей компания использует как собственные GPU (включая H100), так и облачные сервисы (AWS, GCP). Однако, по признанию Тауншенда, потребность в вычислительных ресурсах постоянно растет, и компания всегда находится в поиске дополнительных квот на мощные системы. * **Роль государства:** Основатель компании подчеркивает важность долгосрочных государственных инвестиций в базы данных для создания таких фундаментальных моделей, упоминая дискуссии с представителями властей США о будущем биоинноваций.